Badania kliniczne W wieloośrodkowym badaniu III fazy EMILIA z udziałem 991 chorych oceniono skuteczność trastuzumabu emtanzyny w leczeniu nieoperacyjnego, miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego HER2-dodatniego raka piersi. W tym celu 991 chorych losowo przydzielono do grupy otrzymującej transtuzumab emtanzynę lub do grupy leczonej za pomocą lapatynibu skojarzonego z kapecytabiną. Do badania włączono chorych leczonych wcześniej trastuzumabem i taksanem, w dobrym stanie sprawności (PS 0 lub 1). Pierwszorzędowymi punktami końcowymi badania były czas przeżycia wolnego od choroby (DFS) oraz czas przeżycia całkowitego (OS), a drugorzędowe punkty końcowe obejmowały czas przeżycia wolnego od progresji (PFS) i odsetek odpowiedzi obiektywnych (ORR). Po odpowiednim okresie obserwacji stwierdzono poprawę mediany przeżycia całkowitego w grupie otrzymującej trastuzumab emtanzynę, która wynosiła odpowiednio dla transtuzumabu emtanzyny 30,9 miesiąca i 25,1 miesiąca dla lapatynibu z kapecytabiną. Transtuzumab emtanzyna poprawiał medianę przeżycia wolnego od progresji (9,6 miesiąca dla trastuzumabu emtanzyny i 6,4 miesiąca dla lapatynibu z kapecytabiną).