Nusinersen – organiczny związek chemiczny z grupy oligonukleotydów, lek stosowany w leczeniu rzadkiej, genetycznie uwarunkowanej choroby neurologicznej, rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Wszedł do lecznictwa w grudniu 2016 roku i był pierwszym lekiem zatwierdzonym do leczenia tego schorzenia. Nusinersen ma w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej status leku sierocego.
Mechanizm działania Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest spowodowany mutacjami utraty funkcji genu SMN1 (), który koduje białko SMN. Bez tego białka nie jest możliwe przeżycie, ale osoby z SMA żyją dzięki niewielkiej ilości białka SMN wytwarzanego z genu SMN2. Przy mutacjach zarówno genu SMN1, jak i SMN2 dochodzi do wewnątrzmacicznej śmierci płodu.
Nusinersen jest oligonukleotydem antysensowym, w którym grupy 2′-hydroksylowe pierścieni rybozy są zastąpione grupami 2′-O-2-metoksyetylowymi (), a wiązania fosforanowe są zastąpione wiązaniami tiofosforanowymi.