W ramach swojej działalności, PSCH miało istotny wpływ na politykę zdrowotną w Polsce, co widoczne jest m.in. w wprowadzeniu Narodowego Programu Leczenia Hemofilii. Programy te obejmowały lata 2005–2011, 2012–2018 oraz najnowsze dla lat 2019-2023 i 2024-2028. Realizacja tych programów była wspierana przez Ministerstwo Zdrowia, co znacząco przyczyniło się do poprawy dostępności i jakości leczenia hemofilii.
Działalność Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię prowadzi działania edukacyjne i szkoleniowe skierowane zarówno do pacjentów, jak i pracowników służby zdrowia. Organizuje konferencje, warsztaty oraz spotkania informacyjne, które mają na celu podniesienie wiedzy na temat choroby i metod jej leczenia. Prowadzi działania mające na celu poprawę dostępności do nowoczesnych terapii i leków dla chorych na hemofilię w Polsce.
Nagrody i wyróżnienia
PSCH otrzymało Honorową Nagrodę Zaufania "Złoty Otis" dla organizacji Pacjentów, Nagrodę Advocacy Recognition Award, Order św. Stanisława I Klasy, a jego niektórzy członkowie zostali odznaczeni między innymi: Krzyżem Komandorskim Orderu Św. Stanisława, Nagrodą Prezydenta Światowego Kongresu World Federation of Hemophilia, czy zostali Kawalerami Orderu Uśmiechu.
Publikacje