Terapia nie ma na celu pełnego przeprogramowania komórek do stanu pluripotencjalnego, lecz ograniczoną modyfikację epigenomu, pozwalającą zachować fenotyp komórki z jednoczesnym „odmłodzeniem” jej cech molekularnych i funkcjonalnych.
Skład i podanie ER-100 wykorzystuje zmodyfikowane wektory AAV2 w systemie dwuwektorowym: jeden wektor zawiera kasetę z transaktywatorem zależnym od doksycykliny, drugi wektor zawiera kasetę ekspresyjną OSK aktywowaną w obecności doksycykliny.
Lek podaje się w postaci jednorazowego wstrzyknięcia do ciała szklistego oka (iniekcja doszklistkowa). Po zabiegu pacjent przyjmuje ogólnoustrojowo doksycyklinę przez ściśle określony czas (np. 8 tygodni), co pozwala na czasowo kontrolowaną ekspresję OSK w komórkach siatkówki. Zakłada się, że po zakończeniu ekspozycji na doksycyklinę ekspresja transgenu wygasa, co ma ograniczać ryzyko działań niepożądanych związanych z nadmiernym lub przewlekłym przeprogramowaniem epigenetycznym.
Zastosowania kliniczne Głównym wskazaniem docelowym terapii ER-100 są neuropatie nerwu wzrokowego związane ze starzeniem oraz uszkodzeniem niedokrwiennym, w tym jaskra otwartego kąta oraz NAION.