Placebo jest wykorzystywane do testowania leków i różnych terapii w badaniach eksperymentalnych i klinicznych. Grupie pacjentów, chorych na tę samą chorobę, mówi się, że zostaną poddani działaniu pewnego leku. Część z nich otrzymuje rzeczywisty lek, a część – identycznie wyglądające placebo. Testowany lek okaże się skuteczny, jeśli w grupie leczonej lekiem testowanym odsetek osób wyleczonych lub z poprawą będzie większy niż w grupie leczonej placebo. Dodatkowo porównuje się częstość występowania działań niepożądanych w obu grupach. Te, które występują częściej w grupie leczonej lekiem testowanym, można przypisać działaniu testowanego leku. Działania niepożądane występują również w grupie leczonej placebo.
Zasadniczo silny efekt placebo widoczny jest w terapii zabiegowej, ważna jest także forma podania leku (zastrzyki wywołują silniejszy efekt aniżeli tabletki czy krople). Firmy farmaceutyczne dostosowują kolor tabletek kierując się badaniami efektu placebo. Różne nurty medycyny niekonwencjonalnej wykorzystują efekt placebo (np. bardzo rzadkie zioła sprowadzane z daleka).
Badanie porównawcze efektów leczenia z efektami placebo przeprowadzono w 2010 roku dla Cochrane Library.