Skutkuje to najczęstszymi działaniami niepożądanymi chemioterapii: zapaleniem błony śluzowej przewodu pokarmowego i zahamowaniem czynności szpiku (powodującym spadek liczby erytrocytów, leukocytów i trombocytów).
Główną przeszkodą w uzyskaniu klinicznej skuteczności są efekty toksyczne w prawidłowych tkankach oraz rozwój oporności guza na podawane leki. Obecnie wiele chorób nowotworowych jest uleczalnych za pomocą chemioterapii samodzielnej lub połączonej z innymi metodami leczenia. Część z tych chorób, szczególnie choroby rozrostowe układu krwiotwórczego i nowotwory wieku dziecięcego, również jest wyleczalna w bardziej zaawansowanych etapach. W sytuacji, w której nie przewiduje się całkowitego wyleczenia, celem chemioterapii może być samo wydłużenie przeżycia. Ważnym zastosowaniem chemioterapii jest leczenie paliatywne, pozwalające zmniejszyć uciążliwość choroby i poprawić komfort życia.