W związku z tym wydarzeniem Alfred Gilman i Louis Goodman przeprowadzili eksperyment z iperytem azotowym na myszach z przeszczepionym chłoniakiem, który w wyniku eksperymentalnego leczenia uległ regresji. Torakochirurg Gustaf Lindskog przekonał ich do wykonania próby na chorym dotkniętym chłoniakiem nieziarniczym powodującym niedrożność dróg oddechowych. Poprawa, choć tymczasowa, była znakomita. Mimo że wstępne badania przeprowadzono jeszcze w roku 1943, ich wyników nie ujawniono do 1946.
Kolejnym ważnym wydarzeniem było odkrycie antagonistów kwasu foliowego. Zauważono, że brak kwasu foliowego może powodować obraz podobny do działania iperytu azotowego, a jednocześnie wówczas błędnie uważano, że kwas foliowy może stymulować proliferację klonów ostrej białaczki limfoblastycznej. Sidney Farber opracował antagonistę kwasu foliowego aminopterynę oraz metotreksat (amethopterin). Następnie w 1948 roku Farber przetestował antagonisty kwasu foliowego na dzieciach chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, uzyskując remisje. Wykazał tym samym, że jest możliwe farmakologiczne leczenie nowotworów. W 1951 metotreksat zastosowano w leczeniu raka piersi, choć pierwszym lekiem wprowadzonym do leczenia guzów litych był 5-fluorouracyl.