Ze względu na to, że procedura przeszczepu w dalszym ciągu wiąże się z dużym ryzykiem powikłań, HSCT nie wykonuje się u chorych z zaawansowanymi objawami neurologicznymi, rozległą demielinizacją, a także u pacjentów bezobjawowych z prawidłowym obrazem MRI mózgowia, ponieważ nie można przewidzieć, u którego z nich rozwinie się ciężka mózgowa postać adrenoleukodystrofii.
W 2010 ukazały się badania nad terapią genową, w wyniku której modyfikowano wektory lentiwirusowe w celu uzyskania ekspresji ABCD1, a następnie przeszczepiano je pacjentom, stosując podobną procedurę jak w przypadku przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych.
W lipcu 2021 Europejska Agencja Leków zatwierdziła preparat Skysona do terapii genowej do stosowania u dzieci i młodzieży z wczesną adrenoleukodystrofią mózgową z mutacją ABCD1 i bez dopasowanych dawców spośród rodzeństwa. Jednak w październiku 2021 bluebird bio poinformowało o wycofaniu swojego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii preparatu Skysona.