W wyniku niedoboru erytrocytów pojawiają się typowe objawy anemii, występuje osłabienie, szybka męczliwość, duszność, bladość skóry i błon śluzowych oraz przyspieszenie akcji serca. W wyniku niedoboru trombocytów rozwija się skaza krwotoczna. Małopłytkowość powoduje krwawienia z dziąseł i nosa oraz plamicę na skórze i błonach śluzowych. Może pojawić się krwawienie z przewodu pokarmowego, krwawienie z dróg rodnych i krwawienie do ośrodkowego układu nerwowego, które jest zagrożeniem dla życia chorego. Silne krwawienie może być skutkiem zespołu rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC), który może towarzyszyć białaczce promielocytowej (APL).
Brak prawidłowych krwinek białych przyczynia się do wzmożonej podatności chorego na infekcje, mimo że we krwi często są obecne bardzo liczne prekursory dojrzałych leukocytów, które jednak są niezdolne do pełnienia funkcji fizjologicznych. Upośledzenie odporności skutkuje licznymi infekcjami, zwykle bakteryjnymi lub grzybiczymi. Występują ciężkie anginy, zapalenia płuc, zakażenia okolic odbytu oraz zmiany w jamie ustnej obejmujące bolesne afty i owrzodzenia, uaktywnienie opryszczki oraz zmiany okołozębowe. Przebieg tych zakażeń, zwłaszcza w zaawansowanym etapie choroby, może być bardzo ciężki.