Leczenie farmakologiczne ma znaczenie uzupełniające i umożliwia złagodzenie tylko części behawioralnych przejawów autyzmu lub objawów współwystępujących z nim zaburzeń. W przypadku autyzmu nie ma leków, które stanowiłyby przyczynową formę leczenia, ani leków, które usuwałyby osiowe dla niego dysfunkcje.
Autyzm w klasyfikacjach ICD i DSM thumb|256px|Dwuwymiarowy model autystycznego spektrum Według klasyfikacji ICD-10 autyzm dziecięcy należy do całościowych zaburzeń rozwoju, grupy zaburzeń rozpoczynających się wcześnie w rozwoju dziecka, przejawiających się jakościowymi zaburzeniami komunikacji, interakcji społecznych, zachowań, zainteresowań. Jego rozpoznanie jest uzasadnione, gdy pierwsze objawy pojawiają się w ciągu pierwszych trzech lat życia dziecka. W przypadku późniejszego początku objawów stosowane jest rozpoznanie autyzmu atypowego (F84.1 według klasyfikacji ICD-10). W nowej klasyfikacji ICD-11, zrezygnowano z kryterium wiekowego (choć zaznacza się, że objawy pojawiają się zazwyczaj we wczesnym dzieciństwie), a autyzm dziecięcy stał się szerszą kategorią diagnostyczną „zaburzeń ze spektrum autyzmu” (ang. – ASD).