VEGF odgrywa istotną rolę w patogenezie retinopatii cukrzycowej i zwyrodnieniu plamki związanym z wiekiem (postać mokra). Problemy z mikrokrążeniem w siatkówce u ludzi z cukrzycą mogą powodować ischemię siatkówkową, która stymuluje uwalnianie VEGF. VEGF może wtedy powodować tworzenie nowych naczyń krwionośnych w siatkówce (retinopatia proliferacyjna) oraz w innych obszarach oka, które zwiastują zmiany mogące grozić utratą wzroku.
Uwolnienie VEGF może wywoływać wiele różnych odpowiedzi. Może umożliwić przetrwanie komórek, ich przemieszczanie lub dalsze różnicowanie. Przez to VEGF jest potencjalnym celem dla leków w terapiach antynowotworowych. Pierwszy lek blokujący VEGF, przeciwciało monoklonalne o nazwie bewacyzumab, został dopuszczony do stosowania w 2004 roku.
Czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego w leczeniu nowotworów Terapie przeciwnowotworowe związane z VEGF obejmują następujące strategieP. Gerwins, L. Claesson-Welsh: Anti-Vascular Endothelial Growth Factor-Based Angiostatics, [w:] „Encyclopedy of Cancer”, tom 1, Elsevier Science (USA) 2002, str.