Neurosteroidy wpływają w ten sposób na pobudliwość neuronów, na lęk, nastrój i reakcje stresowe, na działanie osi HPA, na zjawiska przeciwdrgawkowe i anestetyczne. Neurosteroidy okazały się być endogennymi, dwukierunkowymi modulatorami receptorów GABA-A.
Zastosowania terapeutyczne neurosteroidów Dodatnia modulacja allosteryczna receptorów GABA-A przez neurosteroidy pregnanowe jest podstawowym mechanizmem zmniejszającym pobudliwość neuronalną oraz ryzyko napadów lęku.
Dlatego neurosteroidy stanowią rozwijającą się klasę leków modulujących receptory GABA𝐴, wykorzystywaną w terapii zaburzeń psychiatrycznych, neurologicznych oraz w badaniach nad neuroprotekcją. Najbardziej zaawansowane klinicznie są: breksanolon, zuranolon oraz ganaxolon, a także nowe analogi allopregnanolonu oceniane w badaniach translacyjnych.
Depresja poporodowa Breksanolon (FDA 2019) oraz zuranolon (FDA 2023) są pierwszymi lekami przeciwdepresyjnymi działającymi poprzez pozytywną modulację receptorów GABA𝐴. Badania kliniczne wykazały: szybkie zmniejszenie nasilenia objawów depresji, poprawę nastroju już w ciągu 24–48 godzin, utrzymywanie efektu terapeutycznego po zakończeniu krótkotrwałej terapii. Mechanizm działania obejmuje przywracanie prawidłowej neurosteroidowej modulacji układu GABAergicznego, zaburzonej w tej depresji.