Dokumentacja Podczas prowadzenia badań klinicznych podstawowe znaczenie ma dokumentacja medyczna zawierająca pełny opis zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych występujących podczas prowadzenia badania, jak również poprawne i poparte oryginalnymi wpisami w historii choroby (tzw. dokumentacja źródłowa) dane zebrane w karcie obserwacji klinicznej. Dane źródłowe to informacje zawarte w oryginalnych raportach i certyfikowanych kopiach oryginalnych raportów, które dotyczą obserwacji medycznych, ocen klinicznych i innych czynności wykonywanych w badaniach klinicznych konieczne do rekonstrukcji i oceny badania klinicznego. Istnieje potrzeba opracowania jednolitych wytycznych regulujących zasady analizy statystycznej danych w ocenie badań klinicznych.
Tendencyjność publikowania wyników badań Aby ograniczyć publikacje wybiórczych wyników badań – tak zwane złudzenie publikacyjne lub efekt szuflady – Stany Zjednoczone wprowadziły obowiązek prerejestracji planu badań klinicznych przed ich rozpoczęciem w publicznie dostępnej bazie ClinicalTrials.gov od 2000 roku. Rejestracji podlegają metody przeprowadzania badań i ich pomiary.