Leczenie Mimo poznania podłoża choroby Alexandra długo nie znaleziono skutecznego leczenia, a postępowanie z chorymi było wyłącznie objawowe i podtrzymujące. We wrześniu 2026 amerykańska agencja FDA zatwierdziła pierwszy i jedyny lek, który za pomocą antysensownych oligonukleotydów prowadzi do zmniejszenia ilości białka GFAP, które gromadzi się w astrocytach..
Historia Po raz pierwszy to schorzenie zostało opisane w 1949 r. przez nowozelandzkiego patologa Williama Stewarta Alexandra u dzieci z opóźnieniem rozwoju psychoruchowego, wielkogłowiem i wodogłowiem, u których w badaniach histopatologicznych wykazano obecność zwyrodnieniowej postaci włókien astrocytów, tzw. włókien Rosenthala. W późniejszych badaniach podobne struktury odnajdywano także u dzieci starszych i osób dorosłych bez poważniejszych schorzeń neurologicznych.
Weterynaria Rodzaj leukodystrofii fibrynoidowej, która klinicznie jest podobna do choroby Aleksandra została opisana w pojedynczych przypadkach u kilku ras psów; dwóch labradorów retrieverów, teriera szkockiego, pudla dużego i berneńskiego psa pasterskiego. Objawy choroby występowały między 13 tygodniem a 9 miesiącem życia i prowadziły do postępującej ataksji. Rokowanie w tej leukodystrofii jest złe.
Przypisy
Bibliografia
Linki zewnętrzne
Kategoria:Leukodystrofie Kategoria:Rzadkie choroby