Enzymatyczna terapia zastępcza w postaci olipudazy alfa jest rekombinowaną ludzką kwaśną sfingomielinazą, która zmniejsza nagromadzenie sfingomieliny w narządach tj. w płucach, wątrobie, śledzionie oraz w szpiku kostnym.
Jest to pierwsza terapia powstała w celu leczenia tej choroby. W ramach terapii uzupełniany jest poziom enzymu u chorego, co pozwala na zredukowanie ilości odkładających się złogów.
Olipudazie alfa FDA przyznało status terapii przełomowej.
Przypisy
Bibliografia
Linki zewnętrzne
Kategoria:Choroby genetyczne Kategoria:Choroby układu nerwowego Kategoria:Lizosomalne choroby spichrzeniowe