Badacze z instytutu wskazali komórkowe mechanizmy związane z rozwojem depresji i przeciwdepresyjnym działaniem leków oraz opracowali szereg potencjalnych leków mogących mieć zastosowanie w terapii zaburzeń psychicznych.
Badania naukowe prowadzone są w czternastu zakładach oraz sześciu wyspecjalizowanych pracowniach wyposażonych w aparaturę badawczą . Instytut dysponuje zwierzętarnią, z wydzielonymi pomieszczeniami hodowlanymi i doświadczalnymi dla gryzoni. Instytut realizował projekty finansowane przez krajowe i międzynarodowe agencje badawcze oraz podejmował współpracę z firmami farmaceutycznymi i biotechnologicznymi. Instytut prowadzi kształcenie doktorantów w ramach Krakowskiej Interdyscyplinarnej Szkoły Doktorskiej i posiada uprawnienia do nadawania stopni naukowych doktora i doktora habilitowanego w dyscyplinie nauk medycznych oraz doktora w dyscyplinie nauk farmaceutycznych. Instytut bierze aktywny udział w popularyzacji nauki jako organizator międzynarodowych konferencji naukowych, w tym Central European Biomedical Congress, oraz wykładów popularnonaukowych w ramach Światowego Dnia Mózgu i Festiwalu Nauki i Sztuki.