coli), które miały wszczepiony materiał genetyczny od początku do końca zaprojektowany przez naukowców – a nie przeniesiony z innego organizmu, w którym występuje.
W czerwcu 2018 naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley opublikowali pracę wykorzystującą metodę CRISPR/Cas9 do leczenia osób z zespołem łamliwego chromosomu X. Wykorzystali oni jony złota jako nośnik dla enzymu tnącego DNA i przetransportowali go do mózgu. Jego celem była edycja genów dla receptora neuroprzekaźnika i zmniejszenie dzięki temu zachowań charakterystycznych dla tego zespołu.
W listopadzie 2018 media poinformowały o narodzinach pierwszych bliźniąt z genami zmodyfikowanymi dzięki wykorzystaniu metody CRISPR/Cas9. Jak ogłosił wówczas autor eksperymentu, prof. He Jiankui, biofizyk z w Shenzhen (Chiny), modyfikacja miała polegać na usunięciu genu CCR5 u embrionów uzyskanych dzięki zapłodnieniu in vitro, by uodpornić je na zakażenie wirusem HIV. W kontrowersyjnym eksperymencie miało wziąć udział 8 par ochotników; w każdej z nich kobieta była zdrowa, a