náhled|Genová terapie, postup s využitím virů jako vektorů DNA Genová terapie je léčebný postup, při němž je do genomu pacienta vložena sekvence DNA, přičemž tato sekvence kóduje nějaký chybějící nebo nefungující protein. Tato metoda by mohla být v budoucnu použita k léčbě např. dědičných onemocnění. Postup se však potýká stále s jistými problémy a nebyl dosud zaveden do lékařské praxe. Jedním z otazníků je způsob, jak vložit DNA do genomu pacienta – nejčastěji se v experimentech používají viry schopné přenést svou DNA do genomu hostitelských buněk.
Historie První komerční genová terapie byl Gendicine, z roku 2003 (Čína) pro léčbu některých typů rakoviny.Pearson, Sue; Jia, Hepeng; Kandachi, Keiko (2004). "China approves first gene therapy". Nature Biotechnology 22 (1): 3–4. doi:10.1038/nbt0104-3. V roce 2011 Neovasculgen byl registrován v Rusku jako první svého druhu genová terapie onemocnění periferních cév. Na konci roku 2012 byla schválena první genová terapie (Glybera) v EU i USA pro vzácné dědičné onemocnění.Richards, Sabrina (6 November 2012). "Gene Therapy Arrives in Europe". The Scientist.Gallagher, James. (2 November 2012) BBC News – Gene therapy: Glybera approved by European Commission. BBC. 15/12/ 2012.
V současnosti (prosinec 2019) je v Číně vyvíjeno nebo testováno přibližně 325 nových přípravků genové terapie, v USA dalších 250 a v evropských zemích (nejvíc ve Francii, Británii a Německu) přibližně 70 nových léků.
Moderní terapie Genová terapie patři mezi tzv. moderní terapie (advanced therapy). Podle směrnice ES se za léčivý přípravek pro takovou terapii považuje též přípravek pro somatobuněčnou anebo genová terapie a přípravek tkáňového inženýrství. Podmínkou zařazení do těchto skupin je úprava buňky anebo tkáně a fakt, že slouží k obnově, opravě nebo nahrazení tkáně.čl. 2 Nařízení EP a Rady (ES) č. 1394/2007 ze dne 13. listopadu 2007 U moderních terapií musí u vkládané tkáně dojít buď k zásadní manipulací k cílené změně její struktury anebo musí plnit u použití u příjemce jinou základní funkci než u dárce (může jít o stejnou osobu). Demonstrativní výčet tzv. nezásadních manipulací obsahuje příloha č. 1 k Nařízení ES (řezání, rozmělňování, tvarování, odstřeďování, lyofilizace, zmrazení, kryoprezervace, vitrifikace atd.).čl. 2 Nařízení EP a Rady (ES) č. 1394/2007 ze dne 13. listopadu 2007 a Příloha č. 1 O zařazení do té či oné kategorie v případě pochybností rozhoduje Komise pro moderní terapie.
Odkazy Reference
Literatura
Externí odkazy
Možnosti a perspektivy genové terapie na WikiSkriptech
Kategorie:Lékařská genetika Kategorie:Biomedicína