L'autorisation de mise sur le marché (AMM) est l'accord donné à un titulaire des droits d’exploitation d’un médicament fabriqué industriellement pour qu’il puisse le commercialiserLa décision d'autorisation de mise sur le marché est le nom du document qui formalise cet accord.. Cette procédure existe tant en médecine humaine qu'en médecine vétérinaire.

Lorsqu'un laboratoire pharmaceutique désire mettre en vente un produit de santé , il doit présenter un dossier auprès de l'autorité compétente concernée. L’AMM est délivrée soit par les autorités nationales compétentes (telles que l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) en France pour les médicaments à usage humain ou l'Agence nationale de sécurité sanitaire de l'alimentation, de l'environnement et du travail (ANSES) en France pour ceux à usage vétérinaire, l'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS) pour la Belgique, Swissmedic pour la Suisse) en cas de procédure nationale ou de reconnaissance mutuelle, soit par l'Agence européenne des médicaments (EMA) en cas de procédure centralisée (médicaments à usage humain et aussi à usage vétérinaire). Aux États-Unis, les demandes sont à formuler auprès de la (FDA).

Pour chaque indication, on évaluera son efficacité thérapeutique mise en regard du médicament et de la maladie. Ceci est généralement désigné par « rapport bénéfice/risque ».

Un retrait d'AMM peut être demandé en cas de découverte d'effets indésirables à long terme dans le cadre d'une pharmacovigilance qui entraîneraient une balance bénéfice-risque défavorable.

Dossier d'AMM Le médicament « candidat » à l'obtention d'une AMM est examiné à partir d'un dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché. Aujourd'hui, ce dossier est rédigé dans un format standardisé : le format CTD (). Ce format est utilisé en Europe, au Maroc, aux États-Unis et au Japon. Les pays d'Asie utilisent un type de dossier différent : l'ASEAN CTD.

Dans le format CTD, les informations sont organisées en cinq parties : module 1 : informations administratives ; module 2 : « résumés » des modules 3, 4 et 5 ; module 3 : documents sur les propriétés chimiques (et/ou biologiques) du médicament, sa fabrication et son contrôle : stabilité module 4 : les informations non-cliniques (ou pré-cliniques), c'est-à-dire chez l'animal ; module 5 : les informations cliniques, c'est-à-dire chez l'Homme. Un dossier pour une nouvelle molécule comporte des milliers de pages. Il décrit à la fois la fabrication de la substance active (souvent à partir de documents type Certificat de conformité à la pharmacopée européenne ou qui aident à l'évaluation de la substance), la fabrication du produit fini, les essais cliniques et non-cliniques.

Le dossier peut être abrégé lorsqu'il s'agit d'un médicament générique, d'un médicament « d'usage médical bien établi ». Certaines informations ne sont alors pas requises (principalement les études cliniques remplacées par des études de bio-équivalence).

Europe La procédure d'obtention de l'AMM est particulière en Europe.

La procédure classique s'effectue suivant l'une des modalités suivantes : la procédure est dite « centralisée » lorsque l'AMM est accordée par la Commission européenne après avis de la Commission d'autorisation de mise sur le marché européenne (Agence européenne du médicament ou EMA). L'AMM est alors accordée à tous les États membres. Cette procédure est obligatoire pour les produits innovants, tels que les anticancéreux ; la procédure est nationale lorsque l'AMM est octroyée par l'Agence du médicament d'un État, et n'est valable qu'à l'intérieur de cet État. En France, l'AMM est délivrée par le Directeur Général de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM); la « procédure par reconnaissance mutuelle » (RPM, ou MRP en anglais) permet d'octroyer une AMM à certains États choisis par le demandeur, après l'octroi d'une AMM initiale par l'un des États membres ; la « procédure décentralisée » est identique à la procédure de reconnaissance mutuelle hormis le fait qu'aucun des États choisis n'a délivré une AMM initiale : l'évaluation est d'emblée partagée entre les États. Un État qui refuse de reconnaître les décisions d'un autre État doit motiver son refus, pour ne pas gêner la libre circulation des marchandises. Ainsi, les procédures par reconnaissance mutuelle et décentralisée offrent aux firmes pharmaceutiques une alternative intéressante à la procédure centralisée. Une fois l'autorisation obtenue, elle reçoit un numéro appelé différemment selon les pays.

À la procédure classique de l'octroi d'une AMM, telle que décrite précédemment, existent des dérogations qui permettent une commercialisation plus rapide des médicaments. Il s'agit de : l'AMM conditionnelle : valide seulement un an au lieu de cinq. Elle n'est accordée que si le bénéfice est supérieur au risque, que le médicament répond à des besoins médicaux non satisfaits, et que les bénéfices pour la santé publique l'emportent sur le risque lié à une incertitude du fait d'une évaluation incomplète du médicament. Elle peut être renouvelée si un rapport intermédiaire est fourni par la firme pharmaceutique ; l'AMM pour circonstances exceptionnelles. Une AMM peut être octroyée de façon exceptionnelle, réévaluable chaque année, lorsque le dossier d'évaluation du médicament n'est pas complet ; l'AMM accélérée. La procédure d'évaluation est accélérée (150 jours au lieu de 210 jours) lorsqu'un médicament présente un intérêt majeur du point de vue de la santé publique ; l'autorisation temporaire d'utilisation. Il s'agit de la possibilité, en France, d'utiliser un médicament qui ne dispose pas d'une AMM française ou européenne, afin de traiter des maladies graves ou rares qui ne disposent pas de traitement adéquat. L'ATU peut être accordée pour un patient particulier, ou pour un groupe de patients. La firme pharmaceutique doit justifier l'efficacité présumée du médicament dont l'évaluation est insuffisante, et s'engager à déposer une AMM dans un délai fixé. Cette procédure est désormais également disponible au niveau européen, délivrée par l'EMA.

France En France, l’AMM est un préalable à toute mise sur le marché d’un médicament depuis 1941.

L'AMM est accompagnée de trois « annexes » : le résumé des caractéristiques du produit (RCP)Cette information est plus particulièrement destinée aux professionnels de santé (article R. 5128-2 du Code de la santé publique), …), précisant notamment la dénomination du médicament, la composition qualitative et quantitative, la forme pharmaceutiqueLe principe actif d'une spécialité pharmaceutique est identifiée par un ou plusieurs codes ATC qui figurent dans le RCP au moins jusqu’au troisième niveau de la classification., le RCP synthétise les informations sur les indications thérapeutiques, contre-indications, modalités d’utilisation (la posologie, la voie d’administration) et la population cible (par exemple, adultes à l’exclusion des enfants ou femmes enceintes) et les effets indésirables d’un médicament. Les RCP sont consultables notamment dans le dictionnaire Vidal qui répertorie l'ensemble des médicaments commercialisés en France, sur le Répertoire des Spécialités Pharmaceutiqueshttps://agence-prd.ansm.sante.fr/php/ecodex/index.php Répertoire des Spécialités Pharmaceutiques de l'ANSM, sur le site de l'EMAhttp://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=/pages/medicines/landing/epar_search.jsp&murl=menus/medicines/medicines.jsp&mid=WC0b01ac058001d125 Liste des médicaments autorisés en procédure centralisée avec leurs Annexes, sur le site de l'EMA ou de la Commission européenne pour les médicaments enregistrés en procédure centraliséehttps://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alfregister.htm Registre des médicaments autorisés en procédure centralisée avec leurs Annexes, sur le site de la Commission européenne ; la notice destinée au patient : elle présente l'essentiel des informations du RCP dans un vocabulaire plus accessible ; l'étiquetage et le conditionnement. Effets de l'obtention de l'AMM : en cas de commercialisation, en France, le titulaire doit communiquer les dates de commercialisation des présentations concernées à l'ANSM. Certaines données constituant les dossiers de l'AMM sont protégées pendant 10 ans..

Une spécialité pharmaceutique peut être commercialisée sous différentes présentations, selon la taille ou la contenance du conditionnement (il est possible que toutes les présentations ne soient pas en vente). Chacune de ces présentations est identifiée par un Code d'Identification de la Présentation (CIP) que l'on retrouve sur la boîte après la mention « médicament autorisé » et aussi sur le code barre (code à 13 chiffres depuis 2009, anciennement à 7 chiffres).

Par exemple, le Doliprane , comprimé, est enregistré en boîte de 10, 12, 16, 20 et 100 pour les hôpitaux. Chaque présentation a donc son code CIP : 323 202-4 pour la boîte de 10, 321 816-5 pour celle de 12

L'agence du médicament (ANSM) délivre aussi au médicament un Code d'Identification de la Spécialité (CIS) composé de 8 chiffres, selon un format - --- --- -.

par exemple, 6 336 833 2 est le code CIS du Doliprane , comprimé (paracétamol).

Les deux codifications devraient cohabiter jusqu'en 2012Correspondance des codes et décision du 9 mars 2007 - AFSSAPS (page consultée le 02/04/2007).

Belgique En Belgique, lorsque le médicament est autorisé, il reçoit un numéro de licence composé comme suit :

<Licence de la firme pharmaceutique><Code spécialité><Numéro du médicament pour cette firme>F<Code de la forme> la licence identifie le laboratoire pharmaceutique (par exemple 243) ; le Code spécialité : S si le médicament est conditionné en Belgique, IS s'il est importé ; le numéro de la spécialité est un simple numéro d'ordre (ce numéro change si le médicament existe sous différents conditionnements, par exemple en blister et en flacon) ; la lettre F signifie « forme » ; le code forme indique de quelle forme pharmaceutique : F0 = poudre, granulé, cigarette, paillette, F1 = pilule, granule, F2 = pastille, tablette, F3 = comprimé, dragée F4 = cachet, pulvules, F5 = capsule, gélule, F6 = suppositoire, ovule, bougie, crayon, F7 = onguent, pommade, crème, pâte, gel, cérat, liniment, F8 = sirops, émulsions, F9 = extrait, teinture, essence, F10 = thé, tisane F11 = solution non injectable, solutés, baumes F12 = solution injectable F13 = collyre, pommade ophtalmique, lotion ophtalmique, F14 = comprimé pour implant F15 = emplâtre F16 = produit stérile (pansement, compresse, etc.) F17 = vaccin, sérum, anatoxine, antigène F18 = matériel stérile pour transfusion sanguine, perfusion, injection ou drainage, matériel de substitution ou de prothèse interne. Par exemple, 779 IS 52 F3 désigne le Nurofen smelt (ibuprofène) enregistré par (numéro 779), c'est le enregistré par ce laboratoire, c'est un comprimé (d'où le code F3) et c'est un médicament importé (code IS, car fabriqué en France).

Champs d'application Certain médicaments homéopathiques sont soumis à enregistrement.

Les produits thérapeutiques annexes (PTA) sont soumis à une procédure particulière. Pour l'essentiel, cette catégorie de produits comprend des milieux de conservation de greffons (tissus, organes), des milieux utilisés dans le cadre de la fécondation in vitro, ou des milieux utilisés au cours de la préparation de produits de thérapie cellulaire.

Extension d'AMM

Renouvellement L'AMM doit être renouvelée. Depuis 2008 en France, à la suite d'une directive européenne, il n'y a plus qu'un renouvellement unique cinq ans après l'enregistrement initial. L'AMM est ensuite valable sans limitation de durée, sauf si l'ANSM demande au laboratoire d'accomplir un renouvellement à titre exceptionnel (à la suite d'un problème de pharmacovigilance par exemple).