L'ivosidénib est un anticancéreux inhibiteur de l'IDH1. Il a été approuvé pour la première fois en 2018 dans le traitement des leucémies aiguës myéloïdes (LAM).
Données cliniques
Cette molécule a été testée, avec une certaine efficacité, sur plusieurs cancers avec mutation sur le gène IDH1, dont les leucémies aiguës myéloblastiquesDiNardo CD, Stein EM, de Botton S et al. Durable remissions with ivosidenib in IDH1-mutated relapsed or refractory AML, N Engl J Med, 2018;378:2386-2398, les gliomesMellinghoff IK, Ellingson BM, Touat M et al. Ivosidenib in isocitrate dehydrogenase 1-mutated advanced glioma, J Clin Oncol, 2020;38:3398-3406 ou les cholangiocarcinomesAbou-Alfa GK, Macarulla T, Javle MM et al. Ivosidenib in IDH1-mutant, chemotherapy-refractory cholangiocarcinoma (ClarIDHy): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study, Lancet Oncol, 2020;21:796-807.
Indications L'AMM américaine a été octroyée initialement en 2018 par la FDA. L'indication retenue est la LAM avec mutation de l'IDH1 sensible à l'ivosidénib dans certaines situations : traitement des patients adultes atteints de LAM en rechute ou réfractaire avec une mutation sensible ; traitement des patients adultes atteints d'une LAM nouvellement diagnostiquée, âgés de plus de 75 ans ou dont les comorbidités empêchent l'utilisation de chimiothérapie intensive. La mutation du gène de l'IDH1 apparaît dans 6 à 10 % des LAM.
Elle peut être employée seule, ou en association avec de l'azacitidineMontesinos P, Recher C, Vives S et al. Ivosidenib and azacitidine in IDH1-mutated acute myeloid leukemia, N Engl J Med, 2022;386:1519-1531.
Effets indésirables Les effets indésirables décelés pendant les essais cliniques sont :
Allongement de l'intervalle QT Syndrome de Guillain-Barré
Notes et références
Articles connexes Énasidénib : un inhibiteur d'IDH2 Leucémie aiguë myéloïde
Liens externes Ivosidenib sur le site de la FDA
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