Il palopegteriparatide, commercializzato con il nome Yorvipath, è una terapia ormonale sostitutiva utilizzata per il trattamento dell'ipoparatiroidismo. Si tratta di un ormone paratiroideo pegilato transitorio. È un analogo dell'ormone paratiroideo.
Il palopegteriparatide è stato approvato per uso medico nell'Unione europea nel novembre 2023 e negli Stati Uniti nell'agosto 2024.
Indicazioni d'uso Il palopegteriparatide è indicato per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo.
Effetti collaterali Il foglietti illustrativo autorizzato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il palopegteriparatide include avvertenze relative al potenziale rischio di variazioni involontarie dei livelli sierici di calcio correlate al numero di iniezioni giornaliere e alla dose totale somministrata, ipocalcemia grave e ipercalcemia, osteosarcoma (un raro tumore osseo) sulla base dei risultati ottenuti nei ratti, ipotensione ortostatica e rischio di interazione farmacologica con la digossina.
Storia L'efficacia del palopegteriparatide è stata valutata in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 26 settimane, che ha coinvolto 82 adulti affetti da ipoparatiroidismo. Prima della randomizzazione, tutti i partecipanti sono stati sottoposti a un periodo di screening di circa quattro settimane durante il quale sono stati regolati gli integratori di calcio e vitamina D attiva per ottenere una concentrazione sierica di calcio corretta per un valore di albumina compreso tra 7,8 e 10,6 mg/dL, una concentrazione di magnesio ≥1,3 mg/dL e inferiore al limite superiore dell'intervallo di riferimento, nonché una concentrazione di vitamina D 25(OH) compresa tra 20 e 80 ng/mL.
Durante il periodo in doppio cieco, i partecipanti sono stati randomizzati al palopegteriparatide (N = 61) o al placebo (N = 21), con una dose iniziale di 18 mcg/giorno, somministrata in associazione alla terapia convenzionale (calcio e vitamina D attiva). Il farmaco in studio e la terapia convenzionale sono stati successivamente adeguati in base ai livelli sierici di calcio corretti per l'albumina. Alla fine dello studio, il 69% dei partecipanti nel gruppo trattato con palopegteriparatide rispetto al 5% dei partecipanti nel gruppo trattato con placebo è stato in grado di mantenere il proprio livello di calcio nella norma, senza bisogno di vitamina D attiva e dosi elevate di calcio (dose di calcio ≤ 600 mg/giorno).
La FDA ha accolto la richiesta di designazione del palopegteriparatide come farmaco orfano e da sottoporre a revisione prioritaria.
Cultura e società Status giuridico Nel settembre 2023, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo, raccomandando la concessione di un'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale Yorvipath, destinato al trattamento dell'ipoparatiroidismo cronico negli adulti. Il richiedente per questo medicinale è Ascendis Pharma Bone Diseases A/S. Il palopegteriparatide è stato approvato per uso medico nell'Unione Europea nel novembre 2023.
Il palopegteriparatide ha ottenuto la designazione di medicinale orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel 2018 e dall'EMA nel 2020.
Nomi commerciali Palopegteriparatide è una denominazione comune internazionale ed è venduto sotto il nome commerciale di Yorvipath.
Note
Collegamenti esterni Global Substance Registration System NCI Thesaurus Studio clinico n. NCT04701203, "Studio clinico volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione giornaliera di TransCon PTH in adulti affetti da ipoparatiroidismo (PaTHway)", ClinicalTrials.gov
Categoria:Farmaci orfani Categoria:Peptidi