三酸化二ヒ素（さんさんかにひそ、Arsenic Trioxide）は、急性白血病の治療に用いられる医薬品である。

効能・効果 再発または難治性の急性前骨髄球性白血病［染色体検査〔t（15;17）転座〕または遺伝子検査（PML-RARα遺伝子）で確定診断されたもの］。用量は1日1回0.15mg/kg体重×最大60日間。

警告 QT延長（致死性心室性不整脈を含む）、完全房室ブロック等の不整脈を起こすことがある。 APL分化症候群（APL differentiation syndrome）で致命的転帰を辿る事がある。

禁忌 妊婦または妊娠している可能性のある婦人に対して禁忌である。それだけでけなく、男性患者の場合も投与期間中と最終投与後少なくとも3カ月は避妊しなければならない。

副作用 重大な副作用として、 心電図QT延長 APL分化症候群 白血球増加症 汎血球減少、無顆粒球症、白血球減少、血小板減少 ウェルニッケ脳症 が知られている。

心電図QT延長は46%に発生する他、ALT増加28%、AST増加21%、白血球数減少18%、LDH増加12%、C-反応性蛋白増加12%、ALP増加10%等が発生する。

有効性

PhaseI/II試験（米国）：CR到達率92%（11/12）[FDAの再解析で75%(9/12)] PhaseIII試験（米国）：CR到達率85%（34/40）[FDAの再解析で70%(28/40)] 治療研究（日本）：CR到達率78%（11/14）

承認 米国で2000年9月、欧州で2002年3月、日本で2004年10月に承認された。

米国では希少疾病用医薬品に指定されており、日本では日本血液学会からの要望で公知申請された。

参考資料