費用効果分析（ひようこうかぶんせき、、CEA）は、複数の政策、事業、医療技術などについて、投入される費用と得られる効果を比較する経済評価の手法である。費用を貨幣単位で測定する一方、効果は救命数、延命年数、疾病の発症回避数、排出削減量などの非貨幣的な単位で測定し、一定の効果を得るために必要な費用、または追加的な効果1単位を得るために必要な追加費用を算出する。
効果を貨幣価値へ換算する費用便益分析とは異なり、効果の貨幣換算が困難な場合や、同一の政策目標を達成する複数の方法を比較する場合に用いられる。限られた資源から得られる効果を大きくするための情報を提供するが、費用効果分析の結果だけで政策や給付の可否を機械的に決定するものではなく、予算への影響、公平性、実施可能性、疾病の重症度などもあわせて判断される。
用語と範囲 医療経済学では、効果を生存年、発症回避数、症状の改善量などの自然単位で測定する手法を狭義の費用効果分析と呼び、効果を質調整生存年（QALY）で測定する手法を費用効用分析として区別することがある。これに対し、日本の国立保健医療科学院保健医療経済評価研究センターは、費用と効果を別々に推計するという共通点から、費用最小化分析、狭義の費用効果分析および費用効用分析をまとめて「費用効果分析」と呼んでいる。
費用効果分析は、必ずしも最も費用が安い選択肢を選ぶ分析ではない。費用が増加する選択肢であっても、それによって得られる追加的な効果が十分に大きい場合には、比較対象より費用対効果が良いと評価されることがある。
分析方法 分析枠組みの設定 分析に先立ち、評価対象となる政策・技術、比較対照、対象集団、分析の立場、分析期間および効果指標を定める。比較対照には、現行の政策、標準的な治療、実施しない場合など、意思決定において実際に代替となる選択肢が用いられる。
分析の立場は、どの費用と効果を分析へ含めるかを決める。医療費を支払う保険者の立場では公的医療費を中心に計上する一方、社会的立場では、患者の自己負担、介護費、移動費、休業による生産性損失などを含めることがある。米国の費用効果分析に関する第2パネルは、医療部門の立場と社会的立場による二つの参照分析を提示し、分析に含めた影響を明示することを勧告している。
費用と効果が長期間にわたって生じる場合には、評価対象の影響を捉えられる十分な分析期間を設定し、将来の費用と効果を現在価値へ換算するために割引を行う。
費用と効果の推計 費用は、対象となる施策や技術の導入費用だけでなく、分析の立場に応じて、その実施によって増減する将来の運営費、医療費、介護費などを含めて推計する。単なる会計上の支出ではなく、比較対象を選択した場合との差である増分費用が分析の中心となる。
効果には、政策目的に対応した測定可能な指標を用いる。保健医療分野では、生存年、死亡回避数、発症回避数、血圧の低下量などが用いられ、異なる疾患や治療分野を横断して比較する場合には、生命の長さと健康関連生活の質を統合したQALYが用いられる。
増分費用効果比 評価対象の費用を 、比較対照の費用を 、それぞれの効果を 、 とすると、増分費用効果比（incremental cost-effectiveness ratio、ICER）は次式で表される。
ICERは、比較対照から評価対象へ切り替えることによって、効果を1単位追加して得るために必要となる追加費用を示す。例えば、新しい治療の費用が比較対照より100万円高く、効果が0.5 QALY大きい場合、ICERは1 QALY当たり200万円となる。
評価対象が比較対照より効果が高く、かつ費用が低い場合、評価対象は比較対照に対して「優位」（dominant）であるという。反対に、費用が高く効果が同等以下の場合は「劣位」（dominated）とされる。優位または劣位が明らかな場合には、ICERを算出せずに結果を示すことがある。
費用対効果の基準値 費用と効果がともに増加する場合には、ICERを、効果1単位に対して社会や制度が追加的に負担できる額を表す費用対効果の基準値と比較することがある。ICERが基準値を下回る場合には、設定された基準のもとで費用対効果が良いと判断される。
基準値は、必ずしも社会が直接表明した支払意思額ではなく、限られた予算から別の政策や医療を実施できなくなる機会費用を反映するものとして設定される場合もある。世界保健機関は、単一の固定的な基準値だけを用いて採否を決定せず、予算影響、実施可能性、公平性などと組み合わせて透明な意思決定を行うべきだとしている。
不確実性の評価 費用効果分析では、臨床効果、利用者数、費用、分析期間、割引率などの推計に不確実性が伴う。主要な前提や数値を変化させる感度分析、複数の仮定によるシナリオ分析、確率分布を設定して繰り返し計算する確率的感度分析などにより、結果の頑健性を検討する。
確率的感度分析の結果は、増分費用と増分効果を配置した費用効果平面や、基準値ごとに各選択肢が費用対効果に優れる確率を示す費用効果受容曲線によって表されることがある。
他の経済評価手法との関係 医療技術の経済評価は、効果の測定方法によって次のように分類されることが多い。日本の費用対効果評価ガイドラインでは、費用最小化分析、費用効果分析および費用効用分析について、費用と効果を別々に推計する同種の分析として広義の費用効果分析に含めている。
手法 効果の表し方 主な特徴 費用最小化分析 効果が同等であると仮定 同等の効果を得る選択肢の費用を比較する 費用効果分析（狭義） 生存年、発症回避数などの自然単位 同一または類似の効果指標を持つ選択肢を比較する 費用効用分析 QALYなどの効用を反映した指標 異なる疾病や介入を共通の効果指標で比較できる 費用便益分析 効果も貨幣単位へ換算 費用と便益の差や比率を用いて、異なる政策分野を比較する
費用効果分析は、政策や技術の効率性を評価するものであり、制度全体で必要となる支出額を推計する予算影響分析とは目的が異なる。対象者が多い場合には、ICERが低い政策であっても総予算への影響が大きくなることがあるため、両者は別々に検討される。
利用分野 保健医療 保健医療分野では、医薬品、医療機器、手術、検診、予防接種、公衆衛生政策などの経済評価に用いられる。世界保健機関のWHO-CHOICEは、各国がユニバーサル・ヘルス・カバレッジに向けた給付内容の優先順位を検討するため、疾病分野を横断した費用効果分析を提供している。
イギリスの英国国立医療技術評価機構（NICE）は、医療技術評価においてQALYとICERを用いる一方、不確実性、健康格差、重症度、革新性なども考慮して勧告を作成している。
公共政策 公共政策では、教育、環境、防災、治安、国防など、便益の全面的な貨幣換算が困難な分野で用いられる。イギリス財務省の『グリーンブック』は、主要な社会的便益を貨幣換算できない場合や、同じ成果を異なる方法で実現する選択肢を比較する場合に社会的費用効果分析を用いるとしている。
同書は、国防による平和や安全への限界的な寄与を信頼できる貨幣価値として測定することが困難であるため、国防分野の案件では費用便益分析より社会的費用効果分析が用いられることが多いとしている。
日本の医療制度 日本では、中央社会保険医療協議会での検討を経て、2019年4月から医薬品・医療機器の費用対効果評価制度が運用されている。市場規模が大きい、または単価が著しく高い品目などを指定し、製造販売業者による分析、国立保健医療科学院を中心とする公的分析、専門組織による総合的評価を行う。
日本の制度では、費用対効果評価の結果を公的医療保険へ収載するか否かの判断には用いず、いったん保険収載した後の薬価・材料価格の調整に利用している。総合的評価では、ICERに加えて、希少疾患、小児、抗がん剤などに関する配慮も行われる。
2026年度版の分析ガイドラインは、公的医療保険制度の範囲を対象とする「公的医療の立場」を基本とし、介護費への影響が重要な場合には「公的医療・介護の立場」による分析も認めている。また、効果指標には原則としてQALYを使用し、将来の費用と効果にはともに年率2％の割引を適用したうえで、0％から4％の範囲による感度分析を求めている。
報告指針 保健医療の経済評価については、研究の透明性と比較可能性を高めるため、分析対象、比較対照、対象集団、分析の立場、分析期間、費用と効果の測定方法、割引率、モデル、不確実性、資金提供および利益相反などの報告項目を定めたCHEERS 2022が公表されている。
関連項目 費用便益分析 費用効用分析 費用最小化分析 医療技術評価 医療経済学 質調整生存年 障害調整生命年 政策評価 感度分析 機会費用 根拠に基づく政策立案
脚注