ピトリサント（）は、成人のナルコレプシーに伴う日中の過度の眠気（EDS）、閉塞性睡眠時無呼吸症候群の治療に用いられる医薬品である。ヒスタミンH3受容体の逆作動薬であり、この作用機序を有する薬剤として初めて実用化された。アメリカ食品医薬品局（FDA）は、新規作用機序を有する医薬品（first-in-class）に分類している。脳内のヒスタミン作動性神経の活動を高め、覚醒を促進する。
2016年3月、欧州委員会により、情動脱力発作の有無を問わずナルコレプシーの治療薬として承認された。2019年8月にはFDAがナルコレプシーに伴う日中の過度の眠気に対する使用を承認した。日本では2026年9月16日、ナルコレプシーと閉塞性睡眠時無呼吸症候群に伴う日中の過度の眠気の適応で製造販売承認を受けた。日本での商品名は「ウエキクス」。
医療用途 成人のナルコレプシーの治療に用いられる Text was copied from this source which is copyright European Medicines Agency. Reproduction is authorized provided the source is acknowledged.、閉塞性睡眠時無呼吸症候群に伴う日中の過度の眠気を軽減し、覚醒状態を改善する目的でも使用される。
日本
ナルコレプシー 持続性陽圧呼吸（CPAP）療法等による気道閉塞に対する治療を実施中の閉塞性睡眠時無呼吸症候群に伴う日中の過度の眠気
副作用 主な副作用には、不眠症、頭痛、悪心、不安、易刺激性、浮動性めまい、抑うつ、振戦、睡眠障害、疲労、嘔吐、回転性めまい、消化不良、胸やけがある。まれではあるが、重篤な副作用として異常な体重減少や自然流産が報告されている。
薬理学 作用機序 ピトリサントは、ヒスタミンH3受容体（自己受容体）の逆作動薬である。H3自己受容体は、内因性ヒスタミンの結合によってヒスタミンの合成と放出を抑制し、主に中枢神経系、一部では末梢神経系のヒスタミン作動性神経活動を調節している。ピトリサントは、この受容体への内因性ヒスタミンの結合を阻害するとともに、ヒスタミンとは逆方向の作用を示すことにより、脳内のヒスタミン作動性神経活動を増強する。
ピトリサントは中枢神経刺激薬に分類される一方、覚醒促進薬（eugeroic）とも位置付けられる。覚醒促進薬は覚醒と注意力を高める薬剤であり、アンフェタミンなどの従来の中枢神経刺激薬に比べ、副作用や乱用の可能性が少ないとされる。ピトリサントは、ヒスタミンH3受容体を標的とする初の覚醒促進薬であり、同受容体の逆作動薬として脳内のヒスタミン作動性神経活動を増強する。情動脱力発作の有無を問わず、ナルコレプシーに対する有効性と忍容性が報告されている。
薬物動態 ピトリサントは経口投与後速やかに吸収され、投与約3時間後に最高血中濃度に達する。消失半減期はEMAの製品情報では10～12時間、FDAの添付文書では35.6 mg単回投与時の中央値が約20時間（7.5～24.2時間）とされている。
開発と承認の経緯 欧州連合（EU）ではビオプロジェ・ファルマ（Bioprojet Pharma）が販売しており、2016年3月にEMAの勧告に基づき、欧州委員会によって承認された。
FDAは、主として2件の臨床試験（試験1：NCT01067222、試験2：NCT01638403）の結果に基づき、ナルコレプシー患者の日中の過度の眠気に対してピトリサントを承認した。さらに、異なる型のナルコレプシー患者に同じ用量を投与した試験3（NCT01800045）の結果が、副作用の評価に用いられた。これらの試験は欧州と南米で実施された 。
主要な2件の試験には、日中の過度の眠気を伴う成人ナルコレプシー患者が参加した。参加者にはピトリサント、プラセボ、またはナルコレプシーに対する既承認薬を8週間投与した。ピトリサント群では最初の3週間に増量が認められたが、その後の5週間は用量を固定した。いずれも二重盲検ランダム化比較試験（RCT）として実施された。
有効性は、ピトリサント群とプラセボ群の日中の眠気の変化を比較して評価した。眠気の測定にはエプワース眠気尺度（ESS）が用いられた。ESSは、座って読書をする、テレビを見るなど、日常生活の8つの状況で居眠りをする可能性を、0点（居眠りすることはない）から3点（居眠りする可能性が高い）までの4段階で評価する尺度である。
2019年8月、FDAがピトリサントを承認した。また、ナルコレプシーの治療について希少疾病用医薬品の指定を受け、ナルコレプシー患者の日中の過度の眠気および情動脱力発作の治療についてファストトラック指定、情動脱力発作の治療についてブレークスルーセラピー指定を受けた。
2025年10月、ヴィアトリスがビオプロジェ・ファルマからピトリサントを導入して開発を進めていたアキュリスファーマを買収し、ピトリサントの日本における独占的開発・販売権を取得した。2026年9月16日、厚生労働省からピトリサントの製造販売承認を取得した。
規制上の位置付け ピトリサントは米国において規制物質に指定されていないナルコレプシー治療薬であり、臨床研究では乱用の可能性が低いことが示されている。
関連項目 ナルコレプシー 睡眠時無呼吸症候群
脚注
外部リンク