本稿では、悪性腫瘍に対する化学療法（かがくりょうほう）について解説する。
がん化学療法の歴史 古代から植物や動物、鉱物など、さまざまな物質ががんの治療に用いられてきた。がん細胞をターゲットとした抗がん薬の探索が進められたのは、ドイツの化学者パウル・エールリヒが化学療法の概念を示した以降である。彼は、特定の化学物質が特定の細胞や微生物に選択的に結合する性質に着目し、病原体やがん細胞だけを攻撃する化学物質を「魔法の弾丸（magic bullet）」と呼んだ。がんに対する化学療法は、第二次世界大戦中のマスタードガスの事故の影響を分析する中で白血球の激減が観測されたことからその可能性が見出され、1940年代アメリカでがん治療への応用が研究され、戦後の窒素マスタード剤（アルキル化剤）と抗葉酸剤（代謝拮抗剤）の登場により始まった。1947年、アメリカの医師シドニー・ファーバーが、働いていたボストンの病院に急性リンパ性白血病の2歳の子が運び込まれたのをきっかけに細胞分裂に葉酸が必要なことに着目、開発されたばかりの抗葉酸剤を投与、子は最終的には亡くなったものの症状の進行が一時的に収まった。次いで、ファーバーは、ラジオで12歳の小児がん患者ジミー少年治療のための資金集めを呼びかけた。野球ファンの少年のためにメジャーリーグのボストンブレーブス（当時）の選手を招いて実況するなど演出にも意を用いた。治療は成功、このとき集まった寄付で「ジミー基金」を設立、医療施設としてジミー基金ビルを創設、これまでの殺風景な病院ではなく小児の心もなごませる工夫をした病院とした。彼の活動が社会にがん対策を意識させるきっかけになったともいわれ、ファーバーは「化学療法の父」と呼ばれる。
初期の抗がん薬は、主に①他の目的の研究から偶然発見される、②科学者の仮説に基づいて開発される、③大量の化学物質をスクリーニングして探索する、という3つの方法で発見された。シスプラチンやアクチノマイシンD、ビンクリスチンなどは、異なる研究の過程で偶然に抗がん作用が見いだされた薬剤である。また、1955年，米国国立がん研究所（NCI）が国立がん化学療法サービスセンター（CCNSC）を設立し，新薬発見プログラムが開始され、大規模なスクリーニングからパクリタキセルやカンプトテシンが発見された。カンプトテシンは後のイリノテカンやトポテカンも治療に用いられるようになった。
1970年代以降、がん遺伝子やがん抑制遺伝子の研究が進み、がんの発症・増殖の分子機構が徐々に明らかになった。これにより、がん細胞の特定の分子を標的とする分子標的薬が登場した。トレチノイン（全トランス型レチノイン酸）は急性前骨髄球性白血病の治療に、トラスツズマブはHER2陽性乳がんの治療に、イマチニブは慢性骨髄性白血病の治療に用いられ、治療成績の向上に貢献した。
抗がん薬開発は、がん細胞の生存や増殖に関わる分子を特定し、それを標的とする薬剤（分子標的薬）の探索が行われるようになり、ゲフィチニブなど、EGFR遺伝子変異を有する肺がんに対する薬剤も開発されている。また、がん遺伝子自体や増殖に関わる分子だけではなく，がん細胞の血管新生能やタンパク質分解メカニズムに関わる分子などを標的とした抗がん薬も開発されきており、分子標的薬の標的は多様化してきている。
がん化学療法 一般的に悪性腫瘍の細胞を特異的に標的とする仕組みは見出されていない（フィラデルフィア染色体を標的にするイマチニブのような例外はある。）。そのため、ほとんどの化学療法剤は、がんは、DNAの突然変異による細胞の制御不能の増殖であることに着目し、細胞分裂を阻害することで、がん細胞を含めた短時間で分裂する細胞全体を標的にする。したがって、この種の薬剤はがん細胞以外の正常細胞にも障害を与える細胞毒性がある（）。これとは別に、アポトーシス（「細胞の自殺」）を引き起こす薬剤もある。
短時間に細胞分裂を繰り返す細胞に作用するということは、すなわち、体毛の伸長や小腸の上皮細胞の置き換わりに対しても同様に作用するということである。特定の状況においては、特定の薬剤が他の薬剤よりも副作用が少ないことがあるため、医師は少しでも患者に害の少ない治療計画を建てることができる。
化学療法は細胞分裂に作用するので、急性骨髄性白血病やホジキン病を含むリンパ腫など、がん細胞の大半が細胞分裂（分画）の途上にあるタイプの疾患は、一般的に化学療法に感受性が高い。
また、化学療法剤は幼若な（すなわち未分化の）腫瘍に作用する。なぜならば、分化段階が進むと細胞は増殖が減少する傾向があるからである。固形がんの中には、細胞分裂が亢進しているため、化学療法の感受性が高くなるものがある。一方、固形がんではがんの芯まで化学療法剤が到達しないことが問題となる場合もある。そのような場合は、放射線近接照射療法や外科手術が解決法となる。
化学療法の原理 化学療法という言葉は、悪性腫瘍の治療のみならず、感染症や自己免疫疾患の治療においても用いられる。根本的な病因は異なるが、薬理学的な見地からは一般的な治療の原則はきわめて類似している。どちらも選択毒性というところにターゲットを置いている。 選択毒性の原理 宿主には存在せず、病原体や癌細胞にのみある特異的な標的物質を攻撃する。 宿主に似た物質であるが同一ではない病原体、癌細胞の標的物質を攻撃する。 宿主と病原体、癌細胞に共通するがその重要性が異なる標的物質を攻撃する。
これら3つに集約することができる。もし標的細胞や病原体が該当薬物に対して感受性があり、耐性が生じるのがまれで、かつ治療指数が高い（滅多に中毒量に達しない）のなら、単剤療法の方が多剤併用療法よりも望ましくない副作用を最小限に食い止めることができる。
悪性腫瘍の場合は腫瘍細胞はいくつかの種類のものが混在しており、更に耐性を得やすく、毒性のため投与量に制限があることが多く、単剤投与は失敗に終わることが多いため、多剤併用療法となることが多い。多剤併用療法も複数をやみくもに組み合わせればよいというものではなく、いくつかの重要な経験則がある。標的とする分子が異なる薬物、有効とされる細胞周期の時期が異なる物質、用量規定毒性が異なる薬物を併用するのが一般的である。さらにできるだけ相乗効果を得られる投薬を工夫する。このようにすることで、結果として最小の毒性で最大の結果が得られると考えられている。その結果、がんが耐性化を獲得する機会が最小になる。
また、近年、支持療法の進歩により、多くの抗がん剤において（患者が耐えうる最大の投与量: MTD）をさらに増やすことができるようになったということが注目に値する。例えば、G-CSFの投与によって骨髄抑制からの回復をはかる時間を短くとることができるようになり、アロプリノールの投与によって、腫瘍崩壊症候群を抑制し、全身合併症を減少させることができるようになり、フォリン酸（ロイコボリン）の投与によってメソトレキセートの大量投与が可能になった。また、フォリン酸とフルオロウラシルの併用がフルオロウラシル単独投与よりも治療効果が高いということも分かってきた。効果の高い制吐剤が開発されることにより、治療中も食事摂取が可能な場合が増えてきた。さらに、治療効果とは関係はないが、オピオイドを駆使した疼痛対策や緩和医療の発達により患者のQOLも著しく高まったといえる。
感染症治療と抗がん剤投与は、原理がほぼ同じであるため、感染症学で多用されるPD（薬力学）、PK（薬物動態学）といった概念は腫瘍学でも有効であり、抗癌薬にもシナジーは存在し、脳腫瘍ではBBBがあるため使用薬剤は制限される。抗菌薬投与で髄液移行性が問題となったように、脳腫瘍に有効な抗がん剤はきわめて少ない。非ホジキンリンパ腫は基本的にR-CHOP療法で治療されることが多いが、病変が脳の場合はR-CHOP療法は有効でなく、シタラビン大量療法（HD-AraC）やメトトレキセート大量療法（HD-MTX）といった治療が選択される。
細胞周期と抗がん剤 前述のように、抗腫瘍薬は異なる細胞周期に働きかけるもの、用量規定因子が異なるもの、作用する部位が異なりシナジーを得られるものを組み合わせて作られている。実際の有効性はEBMによって評価されるべきだが、ある程度の理論的背景は存在する。細胞周期はDNAを合成するS期、有糸分裂をするM期に分かれる。細胞が分裂し、DNAの合成が始まるまでをgap1（G1）,といいDNAの合成が終了し有糸分裂が始まるまでをgap2（G2）という。これらはサイクリンとサイクリン依存性キナーゼによって調節されており、これらを監視する系に数多くの癌抑制遺伝子が存在する。原則としてはアルキル化薬は細胞周期非依存性に働き、それ以外は何かしら周期に特異的に働く。傾向としてステロイドはG1に働き、代謝拮抗薬やトポイソメラーゼ阻害薬はDNA合成のS期に働く、ビンカアルカロイド系など微小管機能阻害薬はM期に働く。基本的に用量規定因子は骨髄抑制であることが多く、それゆえに骨髄機能を温存するために間欠的スケジュールで投与する場合が多い。
抗がん剤の種類 抗がん薬を分類すると、アルキル化剤 (alkylating agents)、代謝拮抗剤 (anti-metabolites)、植物アルカロイド (plant alkaloids)、そして抗腫瘍剤がある。全ての薬剤はDNA合成あるいは何らかのDNAの働きに作用し、作用する細胞周期をもって分類する。この項では抗がん剤の類縁物質は抗がん剤として使われない薬物でも記載する。傾向としては抗菌薬の類縁物質は抗がん剤としても利用可能なことが多い。
新しい化学療法剤にはこの分類が適当でないものがあり、例えば、分子標的薬のメシル酸イマチニブ（グリベック）はチロシンキナーゼ阻害剤である種のがん（慢性骨髄性白血病や消化管間質腫瘍 （Gastrointestinal stromal tumor)）などの異常タンパク質に直接作用する。
治療形態 今日においては化学療法剤を管理する方法は数多く存在する。集学的治療 (combined modality chemotherapy) は薬剤のほかに（放射線療法や外科手術など）他のがん療法を併用する。今日では多くの腫瘍がこの方法で治療されている。
多剤併用療法 (combination chemotherapy) はいくつもの薬剤を同時に患者に投与する同様な治療法である。薬剤は異なる作用機序と副作用のものが選択される。1つの薬剤の場合と異なり、がんが耐性化を獲得する機会が最小になるのがこの方法の最大の利点である。
（術後）補助化学療法 (アジュバント療法adjuvant chemotherapy)がん化学療法センター、 は、外科手術などによりがんが取り除かれた後に一定期間行われるもので、がんが存在する証拠がほとんどない場合に使用される。この療法によって再発のリスクが減少する。この療法は腫瘍が増殖する際に耐性を獲得する機会を減少させる手助けになる。体の他の組織に転移した腫瘍細胞を殺すのにも有効であり、新たに増殖し盛んに分裂する腫瘍はとても感受性が高いので、しばしば効果的でもある。
術前化学療法 (ネオアジュバント療法、neoadjuvant chemotherapy) は、手術の前に化学療法を行う治療法で、乳癌などを中心に行われている。完全切除の困難な腫瘍を縮小させて完全切除可能となることや切除範囲を小さくすることを期待する。
一般に抗がん剤の投与量は、その効果を最大限に引き出すため、患者が耐えうる最大の投与量（最大耐用量 : MTD）で設定されていることが多い。そのため、化学療法の治療計画は、使用する抗がん剤の組み合わせはもちろん、治療を受ける患者の背景（全身状態、臨床症状、合併症、既往歴など）に応じて慎重に決定される。また、治療中も患者の臨床症状や臨床検査値などを定期的に確認し、治療効果と副作用のバランスを鑑みながら治療計画を修正していく。
用量 化学療法剤の用量については難しさがある。少なすぎれば腫瘍に効果が無く、多すぎれば患者が耐えられない毒性（副作用や好中球減少症 neutropenia）が発現する。 そのために多くの病院では用量や毒性の補正のガイダンスとなる詳細な「投薬計画 (dosing schemes)」を作成する。
多くの場合には、患者の体表面積値 (body surface area, BSA) で用量を補正する。体表面積値は身長と体重から計算で求めた、体容積の概算値である。普通BSA値は、実際に計測するよりも、計算するか数表 (nomogram) を使って計算する。
投与 抗がん剤は一般に有害作用の多い薬剤であり、また、腫瘍の種類によっても使用される薬剤や用法用量が異なる。したがって、患者誤認によって、抗がん剤が誤って投与されることがあってはならない。このために、まず投与前に、その患者に対して本当に化学療法を行うことになっているかの確認、本人確認、そして、投与が予定されている正しい薬剤であることの確認を怠ってはならない佐々木 常雄、岡本 るみ子 編集 『新がん化学療法ベスト・プラクティス（第2版）』 照林社 2012年12月15日発行 ISBN 978-4-7965-2280-9。
多くの化学療法は静脈内投与により行われる。患者によったり、がんの種類・段階および化学療法の種類と用量によって、静脈内投与化学療法は入院になるか通院になるかが決まる。プレドニゾンやメルファランなど少数の薬剤は経口投与である。
また、中心静脈により投与がされることもあり、その場合、末梢静脈の炎症を予防しつつ確実に循環器系に薬剤を投与できる。
副作用 有害事象共通用語基準 v5.0に詳細に記載されている。治療は患者の身体的な拒絶を受ける。現在の化学療法技術では副作用の範囲は主に身体の細胞分裂が亢進した細胞に対して生じる。（薬剤特有の）重大な副作用を次に示す。 頭髪を失う 悪心および嘔吐 下痢または便秘 貧血 （致死的な重篤度の）感染や敗血症を引き起こすほどの免疫系の抑制 出血 二次がん - 化学療法は心臓血管系疾患のリスクをも増大させ、時として二次がんの原因となる。このため「抗がん剤は発がん剤」などと批判する人もいる。しかし、二次がんにならない確率の方がずっと高いうえに、不幸にして二次がんになるとしても通常は何年も先のことである。すでにがんになった人が、二次がんを過剰に心配し、今のがんに効くかもしれない化学療法を否定するというのは合理的とは言いがたいであろう。 心毒性 肝毒性 腎毒性 肺炎、間質性肺炎
支持療法 がんの治療に伴う副作用や合併症、後遺症などの症状を軽減し、生活の質（QOL）を維持・向上するための予防、治療、およびケアのこと。例えば身体的症状への対応として、吐き気・嘔吐、しびれ、倦怠感、便秘などの副作用を抑える薬剤の使用や、貧血や血小板減少に対する輸血、感染症を防ぐための抗菌薬の投与、口内炎や皮膚のトラブルに対する口腔・スキンケアなどがある。また、体力低下を防ぐリハビリテーション、食事量が落ちたときの工夫や栄養管理なども、生活の質を維持するために重要な役割を担う。
感染症の支持療法 発熱性好中球減少症では感染症の進行が急激であり、また典型的な身体所見が欠如することもしばしば認められる。カリニ肺炎などの予防目的としてST合剤を予防投与したり、抗真菌薬シロップを用いることもある。
骨髄抑制の支持療法 原理的には、全ての化学療法の投薬は免疫系の抑制を引き起こし、骨髄機能を麻痺させ赤血球や血小板などの血液細胞（血球）を減少させる。赤血球や血小板の減少は、生じたとしても輸血により補うことができる。好中球減少症（Neutropenia; 好中球が 0.5 × 109/リットル以下に減少）は合成G-CSF（顆粒球コロニー刺激因子 granulocyte-colony stimulating factor）で補える。 場合によっては投薬により重篤な骨髄抑制が発症し、造血幹細胞（血球の幹細胞）が破壊される。それは他者あるいは自己からの造血幹細胞移植が必要になることを意味する。自己移植（自己骨髄移植または自己末梢血幹細胞移植）は治療前に患者から取り出した造血幹細胞を培養し、化学療法後に再度注入する方法である。他者からの同種造血幹細胞移植はドナー探しが必要となる。患者によっては骨髄障害によって病状が進行する場合もある。 重篤な骨髄抑制を防ぐために多くの化学療法で骨髄抑制の強さは回復可能なレベルに保たれている場合が多い。末梢血中の好中球の寿命は約8時間であり、白血球数は化学療法試行後7～14日で最低値となる場合が多く、ナディア（nadir）期といわれる。血小板の寿命は約7日であり、血小板減少は化学療法後約1週間から出現し2～3週でナディアになる場合が多い。赤血球の場合は寿命が120日と長いため貧血は数週から数か月で緩徐に発現する場合が多い。
消化器症状の支持療法
口内炎 口内炎は予防が最も重要である。口腔内を清潔に保つことは（口腔ケア）、口内炎の二次感染の予防や重症化を避けることに役立つ抗炎症作用・活性中和作用のある含嗽剤など複数の含嗽剤による使用が勧められている。治療においても口腔ケアと含嗽は継続する。含嗽剤は口腔内の保清、保湿に加えて、消炎鎮痛、組織修復が主な目的である。
悪心・嘔吐 抗がん剤による悪心・嘔吐のメカニズムは、上部消化管に優位に存在するセロトニン3（5-HT3）受容体と第4脳室最後野の化学受容体引金帯（CTZ）に存在するニューロキニン1（NK1）受容体が複合的に刺激され、最終的に延髄の嘔吐中枢が興奮し、遠心的な臓器反応が起こることで悪心・嘔吐が引き起こされると考えられている。化学受容体で作用する新券伝達物質としては、セロトニン、サブスタンスP、ドパミン、ヒスタミン、アセチルコリン-ムスカリンなどが知られている。
悪心・嘔吐の発現時期や状態により、以下の4つが定義されている。
急性期悪心・嘔吐（acute nausea and vomiting）：抗がん薬投与開始後24時間以内に発現する悪心・嘔吐 遅発期悪心・嘔吐（delayed nausea and vomiting）：抗がん薬投与開始後24～120時間（2～5日目）程度持続する悪心・嘔吐 突発性悪心・嘔吐（breaking nausea and vomiting）：制吐薬の予防的投与にも関わらず発現する悪心・嘔吐 予測性悪心・嘔吐（anticipatory nausea and vomiting）：抗がん薬のことを考えるだけで誘発される悪心・嘔吐
催吐性リスクは以下の4つの分類され、それぞれに対して制吐剤の使用が推奨されている。
高度催吐性リスク
5-HT3拮抗薬、NK1受容体拮抗薬、デキサメタゾンの3剤併用に加え、オランザピンを併用。なお、オランザピンは糖尿病患者に対しては禁忌。
中等度催吐性リスク
5-HT3拮抗薬、デキサメタゾンの2剤併用
カルボプラチンまたはカルボプラチン以外の抗がん剤において、2剤併用療法では悪心が十分制御できない場合は、5-HT3拮抗薬、NK1受容体拮抗薬、デキサメタゾンの3剤併用
軽度催吐性リスク
デキサメタゾンまたは5-HT3拮抗薬
最小度催吐性リスク
予防的な制吐療法は推奨されない。
下痢 一般に投与開始後1～2週間以内に多くは発症する。しかし、抗がん剤では、投与中あるいは直後から24時間以内に発症する早発性の下痢と、投与開始後数日から10日くらい経ってから起こる遅発性の下痢がある。また、複数の抗がん薬の組み合わせ方によっては、重度の下痢が起こりやすくなる場合がある。
抗がん剤に由来する下痢については、①コリン作動性による下痢と②腸管粘膜障害に基づく下痢がある。①は投与後早期に起こるが、②は数日以降に起こることが多く、薬物の直接作用や白血球減少に伴う免疫抑制による腸内細菌叢の変化や腸管感染症によるものと考えられている。
治療にあたっての原則は、原因薬物の把握と中止、適切な補液などによる循環動態の安定、電解質異常の補正などを優先する。循環動態や電解質異常を伴わない程度の下痢（あるいはコントロールされた後）ではロペラミドなどの止瀉薬により対症的な治療が行われるが、菌交代現象などの感染の関与が考えられるケースでは止瀉薬の投与は慎重に行う方が良い。
ASCOのガイドラインの推奨ステートメントとしては、グレード1,2の下痢で他の症状がない単純型の症例では保存的治療が選択される。しかしながら、グレード 3以上の下痢あるいは中等度以上のけいれん・グレード2以上の嘔吐・活力低下・発熱・敗血症・白血球減少・血便・脱水などの症状を伴うケースは、合併症例として、より綿密な観察と治療を要する。
腫瘍崩壊症候群 悪性腫瘍の治療の際に抗がん薬治療や放射 線療法の効果が優れており、腫瘍が急速に死滅（崩壊）するときに起きる。体内の尿酸が増える、カリウム、カルシウム、リンなど の電解質のバランスが崩れ、血液が酸性になり、腎臓からの尿の 産生が減少するなどの異常が出現する。通常治療開始後 12 時間～72時間以内に起きる。
脱水、尿量減少、酸性尿、濃縮尿はリスクファクターであるので、治療前には補正しておく。具体的には、水分負荷（補液）、利尿、アロプリノールまたはフェブキソスタットの投与である。
癌性疼痛
特徴的な療法 HD-MTX療法 大量メソトレキセート療法メトトレキセート療法 (HD－MTX療法)|国立がん研究センターは支持療法の進歩によって可能となった治療である。BBBの存在によってリツキサンといった分子標的薬が届かない中枢性悪性リンパ腫の治療などで用いられる。酸性尿下ではメソトレキセートの溶解性が低下し、尿細管内にMTXの結晶が沈着し排出障害を招き、時に腎障害が発生する。排泄機序は低濃度では糸球体過が中心であるが高濃度の場合には尿細管分泌が行われ、急速に濃度は低下する。稀に尿細管分泌に障害がある場合に排泄遅延が発生し、重篤な副作用が発症する。糸球体ろ過の検査にはβ2ミクログロブリンやNAGなどが用いられる。尿pHが7よりも小さい時は輸液500mlあたりメイロンを1A追加投与を行い尿のアルカリ化を図ると共に利尿作用と尿のアルカリ化作用のあるアセタゾラミド２５０ｍｇを投与する。また活性型葉酸誘導体であるロイコボリン（フォリン酸）を同時投与することで正常細胞の破壊を防ぐことができ、フォリン酸レスキュー療法と言われている。葉酸代謝拮抗薬が含まれるST合剤はメソトレキセートの酵素法による血中濃度測定の結果を誤らせる。血中濃度測定により中等度以上の副作用の発生予測やロイコボリンの投与の中止の目安が得られる。48時間後のMTX血中濃度1μmol未満、72時間MTX血中濃度が0.1μmol未満でなければロイコボリンを追加、投与延長を行う。 HD-AraC療法 シタラビンの大量療法も特徴的な支持療法が必要である。投与後4～6時間後に発熱、全身倦怠感、骨痛、筋肉痛、皮疹、結膜炎が出現することがある（シタラビン症候群とも呼ばれる）。ステロイド点眼薬を予防的に用いることが多い。出現時は全身ステロイドが有効とされている。 シクロホスファミドとイホスファミド 副作用として出血性膀胱炎が発言する場合がある。これらの抗がん剤の使用に際しては、大量輸液を行い、さらに投与直前、4時間後、8時間後にウロテキサミン（メスナ）を投与する。抗がん剤投与中は尿潜血をチェックし尿潜血が+2以上であれば輸液量を増やしたりする。
固形がんに対する化学療法の効果判定 化学療法の効果判定は、腫瘍縮小率、もしくは延命期間を指標として行う。化学療法の本来の目的は延命効果であり、比較試験では延命期間が重要視される。一方、日常診療ではより簡便な腫瘍縮小率を用いる。世界保健機関（WHO）の定義は、1979年に公表され世界中の研究者がもっともよく使用する規準となったが、日本では独自の効果判定基準が広く用いられていた（各々の「癌取扱い規約」で定められている）。2000年にWHOの基準を改定する形で、固形がんの治療効果判定のための新ガイドライン（RECISTガイドライン） が発表され、それ以降、国内外で多くの研究者、共同研究グループ、企業、政府機関等が、治療のアウトカムの評価をはじめ一般診療においてもこの規準を使用されている。なお、2009年には改訂版（ver.1.1）が発表された。RECISTガイドラインの日本語版については、日本臨床腫瘍研究グループ（JCOG）により翻訳され発表されている。
日本癌治療学会固形がん化学療法直接効果判定基準(1986) 著効（完全反応、完全寛解、CR (=Complete Response) ともいう） 画像上、全てのがんが消失した状態が4週間以上持続すること。なお、「画像上、全てのがんが消失した」=「完治」とは限らない。むしろ画像に写らないサイズのがんが残っている可能性が相当ある。 有効（部分反応、部分寛解、PR (=Partial Response) ともいう） がんの大きさを2方向で評価できるならば、がんの面積の縮小率が50%以上になり、それが4週間以上持続すること。 がんの大きさを1方向でしか評価できないならば、がんの長さの縮小率が30%以上になり、それが4週間以上持続すること。 不変（NC（=No Change）ともいう） がんの大きさを2方向で評価できるならば、がんの面積が50%未満の縮小～25%以内の増大の範囲で、かつ、新病変が出現しない状態が4週間以上持続すること。 がんの大きさを1方向でしか評価できないならば、癌の長さがの30%未満の縮小～25%以内の増大の範囲で、かつ、新病変が出現しない状態が4週間以上持続すること。 進行（PD （=Progressive Disease）） がんの面積や長さが25%以上増大、新病変の出現 奏効率 （著効+有効）となる率。化学療法が効いて完治した率ではない。
こうした効果判定の用語は、がんの縮小のみに着目しており、完治したとか、寿命が延びたとかいうことには着目していない。
固形がんの治療効果判定のための新ガイドライン(RECISTガイドライン) - 改訂版 version 1.1 標的病変の評価
完全奏効（Complete Response：CR）： すべての標的病変の消失。 標的病変として選択したすべてのリンパ節病変は、短径 で10mm未満に縮小しなくてはならない。 部分奏効（Partial Response：PR） ： ベースライン径和に比して、標的病変の径和が30%以 上減少。 進行（Progressive Disease：PD） ： 経過中の最小の径和（ベースライン径和が経過中の最 小値である場合、これを最小の径和とする）に比して、標 的病変の径和が20%以上増加、かつ、径和が絶対値でも 5 mm以上増加 安定（Stable Disease：SD） ： 経過中の最小の径和に比して、PRに相当する縮小がなくPDに相当する増大がない。
日本における抗がん剤 日本国内においては、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）の規定上、厚生労働大臣の承認を得た薬剤でなければ製造・販売が認められない。すでに海外で市販されている薬剤においても例外ではなく、日本国内での臨床試験を経て承認審査が行われる。海外ですでに標準治療薬とされている薬剤でも、日本での臨床試験の実施および承認審査が必要であることから、日本国内では使用できない事態が生じることがある（ドラッグラグ）2024年において、日米間で総審査期間（中央値）に差はない。。特に新規抗がん剤において顕著であり、問題視されることがある。
なお、個人輸入に関してはこの制限を受けないが、厚生労働省は安易な個人輸入は危険であり行うべきではないとしている。
脚注
注釈
出典
参考文献 がん診療レジデントマニュアル ISBN 9784260003100 病態生理に基づく臨床薬理学 ISBN 4895924610
関連項目 腫瘍学 悪性腫瘍 抗がん剤 標準治療
外部リンク Chemotherapy Regimens Database