AUT00063 (numit și AUT-00063) este un compus experimental de moleculă mică dezvoltat de Autifony Therapeutics pentru tratamentul pierderii de auz și al tinitusului.
Context și dezvoltare
AUT00063 a fost identificat ca un modulator al familiei de canale de potasiu Kv3 (Shaw), care joacă un rol important în proprietățile de declanșare ale neuronilor auditivi și sunt implicați în ipotezele de hiperactivitate centrală asociate tinitusului.
În iunie 2014, Autifony a anunțat că a primit o finanțare de 2,2 milioane de lire sterline de la Technology Strategy Board din Regatul Unit (astăzi Innovate UK) pentru a sprijini un studiu clinic de fază IIa la pacienți cu tinitus.
Studii clinice
Tinitus (QUIET-1)
Un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, de fază IIa (EudraCT 2014–002179–27), denumit „QUIET-1”, a evaluat eficacitatea și siguranța AUT00063 la participanți cu tinitus subiectiv.
Totuși, studiul a fost întrerupt prematur din cauza futilității: la 28 aprilie 2016, Autifony a anunțat că datele preliminare ale QUIET-1 „confirmă lipsa de eficacitate a AUT00063 în tratamentul persoanelor cu tinitus ușor până la moderat”.
Mecanism de acțiune
AUT00063 acționează asupra canalelor de potasiu Kv3 (Shaw), care sunt canale dependente de voltaj exprimate în calea auditivă centrală și implicate în repolarizarea rapidă și în capacitatea neuronilor de a descărca la frecvențe ridicate. Prin modularea acestor canale, medicamentul urmărea reducerea activității spontane anormale (considerată un posibil substrat al tinitusului) în circuitele auditive centrale.
Referințe
Categorie:Piridine Categorie:Hidantoine Categorie:Medicamente