Вокселотор (Voxelotor, Оксбрита / Oxbryta) — лекарственный препарат для лечения серповидноклеточной анемии.
В ноябре 2019 года Food and Drug Administration США в ускоренном режиме одобрило препарат компании Global Blood Therapeutics. Одобрение препарата основано на результатах клинического исследования с участием 274 пациентов с серповидноклеточной анемией. Согласно дизайну, 90 пациентов получали исследуемый препарат в дозе 1500 мг, 92 — в дозе 900 мг, 92 — плацебо. У 51,1% пациентов, принимавших вокселотор в дозе 1500 мг, увеличилась частота ответа гемоглобина, тогда как в группе плацебо этот показатель составил 6,5%.
Механизм действия Вокселотор представляет собой ингибитор полимеризации HbS , которая является центральной аномалией при заболевании серповидноклеточной анемией.
Показания Серповидноклеточная анемия у пациентов 12 лет и старше.
Побочные эффекты Среди побочных эффектов вокселотора чаще всего встречается головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка.
Примечания
Категория:Орфанные препараты