РНК-терапия — это новое направление медицины с использованием РНК в качестве лекарственного средства. Препараты на основе РНК относительно просто производить, при этом они могут воздействовать на ранее не поддающиеся медикаментозному лечению патологические процессы. Трудность РНК-терапии заключается в эффективной доставке интактных молекул РНК внутрь клеток в подлежащую лечению ткань, не вызывая побочных эффектов.
Основные типы терапевтических средств на основе РНК можно подразделить на пять классов, включая терапию на основе РНК-интерференции, антисмысловые олигонуклеотиды, терапию с использованием малой активирующей РНК (англ. small activating RNA, saRNA), терапию на основе кольцевой РНК и терапию на основе матричной РНК.
См. также CRISPR-Cas13
Примечания
Литература Rurik, J. G., Tombácz, I., Yadegari, A., Méndez Fernández, P. O., Shewale, S. V., Li, L., … & Epstein, J. A. (2022). CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury. Science, 375(6576), 91-96. Эффективная доставка липидных наночастиц с модифицированной мРНК, кодирующей CAR, к Т-лимфоцитам. Генерация таким способом CAR Т-клеток in vivo может стать терапевтической платформой для лечения различных заболеваний. Li, M., Wang, Z., Xie, C., & Xia, X. (2022). Advances in mRNA vaccines. International Review of Cell and Molecular Biology. Karikó, K. (2022). Developing mRNA for Therapy. The Keio Journal of Medicine, 71(1), 31, Webb, C., Ip, S., Bathula, N. V., Popova, P., Soriano, S. K., Ly, H. H., … & Blakney, A. K. (2022). Current status and future perspectives on MRNA drug manufacturing. Molecular pharmaceutics, 19(4), 1047—1058. Nishikura, K. (2010). Functions and regulation of RNA editing by ADAR deaminases. Annual review of biochemistry, 79, 321. Cui, L., Ma, R., Cai, J., Guo, C., Chen, Z., Yao, L., ... & Shi, Y. (2022). RNA modifications: importance in immune cell biology and related diseases. Signal Transduction and Targeted Therapy, 7(1), 1-26. Qian, Y., Li, J., Zhao, S., Matthews, E. A., Adoff, M., Zhong, W., ... & Huang, Z. J. (2022). Programmable RNA sensing for cell monitoring and manipulation. Nature, 1-9. Технология CellREADR открывает новое поколение программируемой клеточно-специфической РНК-терапии.
Категория:РНК Категория:Лекарственные препараты генной терапии