Badania kliniczne Monoterapię za pomocą pertuzumabu oceniano jedynie w badaniach klinicznych I i II fazy. Na podstawie badań przedklinicznych wskazujących na synergistyczny efekt z trastuzumabem kolejne badania oceniały skuteczność leczenia skojarzonego za pomocą obu leków.
Badanie kliniczne II fazy przeprowadzone na 66 chorych z przerzutowym HER2-dodatnim rakiem piersi połączenie pertuzumabu z trastuzumabem wykazało 24,2% odsetek odpowiedzi i zaobserwowano medianę czasu przeżycia wolnego od progresji (PFS) wynoszącą 5,5 miesiąca.
W wieloośrodkowym, randomizowanym badaniu III fazy CLEOPATRA z udziałem 808 chorych z HER2-dodatnim rakiem piersi z przerzutami lub z nieresekcyjną (nieoperacyjną) wznową miejscową oceniono skuteczność skojarzenia pertuzumabu z trastuzumabem i docetakselem. W tym badaniu chore losowo przydzielono do grupy leczonej docetakselem, trastuzumabem i pertuzumabem lub do grupy otrzymującej docetaksel, trastuzumab i placebo. Podczas kwalifikacji do badania dopuszczalne było wcześniejsze stosowanie jednej linii hormonoterapii albo jednej linii neoadiuwantowej lub adiuwantowej chemioterapii z zastosowanie taksanu z lub bez użyciem trastuzumabu, o ile czas wolny od chory wynosił przynajmniej 12 miesięcy. Stan sprawności musiał osiągać WHO 0/1, a frakcja wyrzutowa lewej komory musiała osiągać przynajmniej 50%.