Z badania wykluczono chore z przerzutami do ośrodkowego układu nerwowego oraz chore otrzymujące wcześniej doksorubicynę w łącznej dawce życiowej 360 mg/m². Pierwszorzędowym punktem końcowym badania klinicznego była mediana czasu przeżycia wolnego od progresji, a drugorzędowymi punktami końcowymi mediana przeżycia całkowitego, odsetek odpowiedzi obiektywnych oraz bezpieczeństwo leczenia. Po medianie obserwacji ponad 50 miesięcy badanie wykazało poprawę mediany przeżycia wolnego od progresji (18,5 miesiąca w grupie z pertuzumabem oraz 12,4 miesiąca w grupie z placebo) oraz poprawę mediany przeżycia całkowitego (56,5 miesiąca w grupie z pertuzumabem oraz 40,8 miesiąca w grupie z placebo).
W wieloośrodkowym badaniu II fazy NeoSphere oceniono pertuzumab w leczeniu neoadiuwantowym raka piersi. W tym badaniu 417 chore z miejscowo zaawansowanym lub zapalnym HER2-dodatnim rakiem piersi losowo przydzielono do jednej z czterech grup: grupy leczonej docetakselem z trastuzumabem, grupy z docetakselem z trastuzumabem i pertuzumabem, grupy z docetakselem z pertuzumabem oraz grupy z trastuzumabem i pertuzumabem. Następnie wszyscy chorzy otrzymali 3 cykle chemioterapii w programie FEC (5-fluorouracyl, epirubicyna oraz cyklofosfamid), a następnie 1 rok leczenia trastuzumabem.