wykonywanych w czasie ocen skuteczności licznych nowych leków. Za przełomowe bywają uznawane badania Selmana Waksmana, laureata Nagrody Nobla (1952) za izolację streptomycyny, pierwszego antybiotyku skutecznego w leczeniu gruźlicy płuc. Statystyczną analizę skuteczności terapii prowadzili zasłużeni dla tej dyscypliny: Ronald Fisher (1890–1962), autor m.in. Statistical Methods for Research Workers (w tym History of Statistics) Austin Bradford Hill (1897–1991), epidemiolog i statystyk, najlepiej znany jako autor zestawu 9 kryteriów, wskazujących na występowanie zależności przyczynowej między zjawiskami medycznymi (The Environment and Disease: Association or Causation? 1965); „kryteria Hilla” są wciąż przedmiotem dyskusji naukowych. Statystyczne podstawy RCT budowali również Charles Sanders Peirce, Joseph Jastrow, Jerzy Spława-Neyman i in. (wprowadzenie pojęć przedział ufności, odchylenie standardowe i in.; zob. przegląd zagadnień z zakresu statystycznej analizy wyników pomiarów).