Liderami międzynarodowych starań o zwiększenie wiarygodności wyników eksperymentów klinicznych byli: Archibald Cochrane, student Austina Bradforda Hilla, autor książki pt. Effectiveness and Efficiency: Random Reflections on Health Services nazywany „ojcem medycyny opartej na dowodach (EBM)” Douglas Altman, autor opublikowanego w 1994 roku alarmującego artykułu pt. The scandal of poor medical research, współtwórca Cochrane Collaboration W końcu XX wieku i w pierwszych dziesięcioleciach kolejnego tysiąclecia metodyka RCT była intensywnie rozwijana jako „złoty standard” eksperymentów klinicznych, stosowany powszechnie, lecz nie bez ograniczeń.

Etyczne i prawne aspekty współczesnych eksperymentów klinicznych Doświadczenia XX wieku thumb|Zespół Amerykańskiego Czerwonego Krzyża w czasie pandemii „hiszpanki” (1918) Na kierunki rozwoju współczesnej medycyny znacząco wpłynęły wydarzenia historyczne XX wieku, takie jak wojny światowe (w czasie pierwszej poległo 8,5 mln żołnierzy, w czasie drugiej 60 mln ludzi) oraz groźne dla ludzkości epidemie i pandemie (dżuma, gruźlica, grypa, choroba Heinego-Medina, ospa, odra i inne). Do historii medycyny weszły nie tylko działania oddziałów wojskowej służby zdrowia na polach bitew (np. pod Monte Cassino) lub jednostek Czerwonego Krzyża walczących z epidemiami.