Ogromne znaczenie dla spowolnienia rozwoju choroby i utrzymania chorego w dobrym stanie fizycznym ma fizjoterapia (między innymi kinezyterapia, hydroterapia) i terapia zajęciowa.
Leczenie farmakologiczne W grudniu 2016 w Stanach Zjednoczonych, a w maju 2017 w Unii Europejskiej dopuszczony został pierwszy lek przeciw rdzeniowemu zanikowi mięśni – nusinersen (Spinraza) – oparty na oligonukleotydach antysensowych modyfikujących splicing alternatywny genu SMN2. Na etapie eksperymentów klinicznych pozostaje ponadto kilka innych preparatów opracowanych w celu leczenia SMA, w tym leki modyfikujące splicing alternatywny genu SMN2 oraz terapia genowa (onasemnogen abeparwowek, nazwa handlowa Zolgensma – w 2019 dopuszczony do użytku w USA, a w 2020 w Unii Europejskiej).
Epidemiologia Rdzeniowy zanik mięśni jest dziedziczony w sposób autosomalny recesywny; nosicielem mutacji genu SMN1 jest jedna na 30–50 osób w populacji. Choroba występuje na całym świecie i wśród wszystkich grup etnicznych z częstością 1:5000–12 000 w populacji i z częstością 1:4000–9000 żywych urodzeń.