Leczenie Objawy spowodowane gromadzeniem się kwasu moczowego (zapalenie stawów, objawy nerkowe) dobrze odpowiadają na leczenie za pomocą takich leków jak allopurinol, który obniża poziom kwasu moczowego w krwi. Upośledzenie umysłowe i zachowania związane z samookaleczaniem nie odpowiadają na leczenie. Wyleczenie nie jest możliwe, ale wielu pacjentów przeżywa do dorosłości. Kamienie nerkowe można leczyć za pomocą litotrypsji, która polega na rozbiciu kamieni przy użyciu lasera lub fal ultradźwiękowych. Nie ma standardu w leczeniu objawów neurologicznych zespołu Lescha-Nyhana. Poprawę mogą dać: karbidopa lub lewodopa, diazepam, fenobarbital lub haloperidol NIH/NINDS (13 lutego 2007). Data dostępu 12 kwietnia 2007.
Niezbędne jest kontrolowanie nadprodukcji kwasy moczowego, aby obniżyć ryzyko nefropatii, kamicy nerkowej oraz dnawego zapalenia stawów. Allopurinol jest wykorzystywany do zatrzymania przekształcania oksypuryn do kwasu moczowego oraz aby zapobiec powstawaniu guzków dnawych (wykształacających się przy przewlekłej dnie), kamieni nerkowych oraz nefropatii nerkowej. Allopurinol jest przyjmowany doustnie w typowych dawkach 3–20 mg/kg masy ciała na dzień. Następnie ustala się dawkę allopurinolu tak, aby przywrócić poziom kwasu moczowego do stężenia prawidłowego (<3 mg/dL).