Antyneoplastony badane były w badaniach klinicznych fazy I i II. W roku 2010 zarejestrowane zostało badanie fazy III, nie zostało ono jednak przeprowadzone i do roku 2013 brak jest tego typu badań, niezbędnych dla potwierdzenia skuteczności leku. FDA nie wydała zgody na stosowanie opartych na nich preparatów do leczenia jakiejkolwiek choroby, dopuściła jednak badania kliniczne antyneoplastonów w klinice Burzyńskiego; nie są one jednak randomizowane.
Mimo ponad 60 prób klinicznych otwartych od kilkudziesięciu lat, do tej pory Burzyńskiemu udało się ukończyć i opublikować wyniki tylko jednego z badań, które po analizie metodologicznej nie wskazują na skuteczność stosowanego leczenia.
Skutki uboczne W fazie I badań klinicznych zaobserwowano jedynie łagodne i krótkotrwałe efekty uboczne przyjmowania antyneoplastonów. W fazie II ujawniły się poważniejsze działania niepożądane, obejmujące zaburzenia układu nerwowego.