Sygnał biegnący od CTLA-4 powoduje, że w limfocytach T dochodzi do zmian ekspresji białek odpowiedzialnych za kontrolę cyklu komórkowego i w konsekwencji do spowolnionego przechodzenia komórek z fazy G1 do fazy S.
W limfocytach B ligacja CTLA-4 powoduje blokowanie szlaków NF-kB oraz STAT.
W komórkach dendrytycznych wiązanie CTLA-4 prowadzi do ekspresji oksydazy 2,3-indolowej oraz interleukiny 10, które wpływają supresyjnie na limfocyty
Znaczenie CTLA-4 w medycynie CTLA-4 jako białko hamujące odpowiedź odpornościową może odgrywać dwojaką rolę w procesach chorobowych: zwiększona ekspresja może prowadzić do immunosupresji jego niedobór lub dysfunkcja prowadzi do utraty kontroli nad limfocytami i rozwoju chorób o podłożu zapalnym.
Choroby nowotworowe Rozwój nowotworów jest zwykle powiązany z wyciszeniem funkcji odpornościowych. Zgodnie z tymi obserwacjami opisano asocjację pomiędzy wysoką ekspresją CTLA-4 na leukocytach a chorobami nowotworowymi, np. rakiem krtani, mięsakiem Ewinga, rakiem wątrobowokomórkowym, rakiem prostaty i rakiem płuc. Szczególnie istotna jest ekspresja CTLA-4 na limfocytach Treg oraz lifocytach CD8+. Polimorfizm genu CTLA4 wydaje się być związany z podatnością na rozwój niektórych chorób nowotworowych – posiadanie niektórych odmian tego genu może być czynnikami ryzyka w przypadku np.