Terapia genowa W grudniu 2020 w Unii Europejskiej został dopuszczony do użytku lek Libmeldy New gene therapy to treat rare genetic disorder metachromatic leukodystrophy Europejska Agencja Leków 2020-10-16. Libmeldy jest terapią genową, co oznacza, że działa przez dostarczenie genów do organizmu. Substancja czynna leku to komórki macierzyste, pochodzące z własnego szpiku kostnego lub krwi pacjenta, które zostały zmodyfikowane tak, aby zawierały kopię genu produkującego enzym ARSA i mogły dzielić się w celu wytwarzania innych typów krwinek. Lek ten przeznaczony jest dla dzieci, u których nie rozwinęły się jeszcze objawy, oraz dzieci z wczesnymi objawami klinicznymi choroby, mogących nadal poruszać się samodzielnie i u których nie pogorszyła się sprawność umysłowahttps://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/libmeldy-epar-medicine-overview_pl.pdf.