Poza wskaźnikami takimi jak ryzyko względne, do opisu korzyści często stosuje się redukcję ryzyka względnego (RRR) i redukcję ryzyka bezwzględnego (ARR), a praktyczną interpretację ułatwiają wskaźniki NNT (number needed to treat) i NNH (number needed to harm).
Badania równoważności i „niegorszości” W sytuacji, gdy z przyczyn etycznych nie stosuje się placebo, nową interwencję porównuje się z leczeniem już stosowanym; wówczas celem może być wykazanie nadrzędności (superiority) albo niegorszości (non-inferiority), co wymaga przyjęcia marginesu niegorszości (non-inferiority margin) dla analizowanego wskaźnika.
Zalety i ograniczenia Badania z randomizacją są opisywane jako w niewielkim stopniu wrażliwe na zakłócanie, ale ich istotnym ograniczeniem może być ograniczona reprezentatywność badanych grup względem wszystkich potencjalnych odbiorców danej interwencji (problem uogólniania wyników).
Badania naprzemianległe (cross-over) W badaniach z randomizacją w układzie naprzemiennym (cross-over) uczestnicy w kolejnych fazach otrzymują naprzemiennie interwencję i postępowanie kontrolne, rozdzielone okresem „oczyszczania” (wash-out). Projekt ten może ograniczać zakłócanie, lecz jest podatny m.in.